科研前沿

赛诺菲 Nexviazyme 婴儿型庞贝病 III 期研究达到全部主要和次要终点

赛诺菲公布 Nexviazyme 的 Baby-COMET III 期单臂、开放标签研究结果，针对未接受治疗、6 月龄及以下的婴儿型庞贝病患者。52 周存活且无需有创通气的主要终点及全部次要终点达到，拟用于支持美国适应证扩展申请。